Semble quand même énorme.

Oui, mais l'efficacité de la méthode semble prouver cette prépondérance de la part génétique. Après, qui sait si d'autres types de TSA (qui seraient alors plus liés à des facteurs environnementaux ou épigénétiques, comme, simples hypothèses, l'exposition à des substances toxiques ou à un stress prénatal, la modification précoce du microbiote intestinal par des antibiotiques...) ne passent pas à travers les mailles de leur filet ?
Les voies de la recherche et de la découverte sont impénétrables… De l’amitié à l’amour et de l’amour à l’autisme, 35 ans de recherches sur l’ocytocine viennent d’aboutir à un nouveau candidat-médicament. Le pharmacochimiste Marcel Hibert, qui a participé à cette découverte, nous raconte cette formidable aventure.
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Les pharmacologues ont alors remarqué que le blocage du récepteur de l’ocytocine chez le rongeur nouveau-né inhibait tout contact avec son groupe. Cette observation a engendré une multitude d’études chez l’animal et chez l’homme, montrant que ce neurotransmetteur pouvait améliorer très significativement la communication et les interactions sociales. Ces résultats ont contribué à valider le récepteur de l’ocytocine comme cible thérapeutique pour un potentiel traitement des symptômes primaires des troubles du spectre autistique qui altèrent, voire rendent impossible la communication avec autrui. Hélas, l’ocytocine ne pouvait pas être développée en tant que médicament car la molécule est trop grosse pour être absorbée de manière acceptable dans l’organisme et particulièrement dans le cerveau, elle est très instable dans le corps et disparait de la circulation en moins de cinq minutes. Par ailleurs, elle ne peut pas être brevetée et donc garantir un retour sur investissement pour son développement clinique. Le défi était donc de concevoir une petite molécule non-peptique, biodisponible et brevetable qui active spécifiquement le récepteur de l’ocytocine.
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Ce n’est que très récemment que nous avons identifié un composé répondant aux critères attendus. Ce produit, le LIT-002, est plus puissant que l’ocytocine elle-même, in vitro et in vivo. À des concentrations extrêmement faibles, il améliore l’interaction sociale dans deux modèles animaux d’autisme. La molécule et ses analogues ont été brevetés56, et les brevets ont été licenciés par le CNRS et l’Université de Strasbourg pour créer une start-up, Occentis7. Société spécialisée dans le développement de médicaments pour le traitement des maladies neuropsychiatriques et neurocomportementales, elle vise à répondre aux besoins dans des domaines thérapeutiques tels que l'autisme, la dépendance à l'alcool et aux opioïdes, la douleur neuropathique… C’est elle qui prendra en charge les étapes suivantes du développement préclinique et clinique8, ce qui nécessitera comme toujours de 6 à 10 ans avant de pouvoir proposer un médicament aux patients qui le souhaitent.