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[Jean]

Un problème éthique des autorisations de mise sur le marché : mon récent article scientifique
21 février 2024

Afin de mettre un médicament sur le marché, des essais cliniques sont nécessaires, qui aboutissent à un vaste essai dit de phase 3. Cela nécessite de recruter des milliers de patients et de comparer ceux qui reçoivent le traitement à un placebo. Il doit y avoir une différence statistiquement significative entre traité et placebo sur 1 critère appelé critère principal, ce qui implique que la plupart des patients traités répondent au traitement. Cependant, dans des syndromes complexes comme l’autisme, cela est pratiquement impossible en raison de l’hétérogénéité du syndrome et des symptômes cliniques. De plus, il arrive que des critères dits secondaires – des sous-ensembles de critères cliniques – soient positifs mais pas le critère principal qui est la moyenne de nombreux paramètres. Ainsi, les critères d’évaluation de l’autisme tels que SRS ou CAR comprennent des dizaines de sous-critères évaluant l’agitation, l’émotivité, les problèmes sensoriels, les interactions sociales, etc.

Étonnamment, il arrive souvent que la phase 3 finale échoue alors qu’un grand nombre d’essais de phase 2 réalisés sur un plus petit nombre de patients réussissent. Ainsi, une méta-analyse des données publiées a collecté les données de 9 essais de phase 2 réalisés en France (nos premiers essais publiés en 2012 et 2017), aux Pays-Bas, en Chine, en Égypte et en Tunisie confirment que Bumetanide (burinex). Il y a une amélioration significative chez 1 000 enfants des principaux symptômes de l’autisme, en particulier la communication sociale et l’agitation.
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